2014年作为FDA批准药物丰硕的一年,其中抗肿瘤领域有9只药物获批,成为获得批准药物最多的领域。其次,4只糖尿病药物,4只新型抗菌药物,其中新型抗菌药物获得批准对该领域目前疲软的新药研发,无疑起着积极的推动作用。下面我们来一一盘点2014每个月FDA批准的药物。
2014年美国FDA药品评价和研究中心批准了41个新分子实体和生物制品许可申请批准的疫苗、血液制品等产品),高于2013年和2012年的新药数量。
1月
达格列净适应症:2型糖尿病
钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂达格列净是FDA批准的第二种SGLT2抑制剂,通过抑制表达于肾脏的SGLT2,减少肾脏的葡萄糖重吸收,从而降低血浆葡萄糖水平。
他司美琼适应症:失明患者非24小时睡醒障碍
这是该适应症获得批准的首只药物。Non-24是一种严重、罕见、慢性昼夜节律紊乱的疾病。
2月
elosulfasealfa适应症:粘多糖沉积症IVA型
首个被FDA批准的粘多糖沉积症
IVA型治疗药物,比预期提前两周获得批准。粘多糖病Ⅳ型,有两个亚型:ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏,ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传,其临床特点为明显的生长迟缓、步态异常和骨骼畸形且逐渐显著,病人寿命多为20~30岁。
屈昔多巴适应症:原发性自主神经衰弱、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者的症状神经源性体位性低血压
屈昔多巴是首个也是唯一一个获FDA批准用于NOH治疗的药物,也是近20年NOH对症治疗的首个新治疗选择,被FDA授予加速审批。
美曲普汀适应症:因全身性脂肪营养不良,无法分泌足够的瘦素而引起的代谢异常,包括胰岛素抵抗
美曲普汀作为替代疗法治疗该症,这也是治疗该症的首个药物。
3月
FlorbetabenF18适应症:阿尔兹海默病
FlorbetabenF18是FDA批准的第3只阿尔茨海默病诊断试剂,用于PET扫描检测β-淀粉样蛋白斑,之前还批准了Vizamyl、Amyvid,florbetabenF18flutemetamol
F18属于同类化合物。
米替福新适应症:利什曼原虫病
米替福新是FDA批准第一个治疗皮肤或粘膜利什曼原虫病药物。利什曼原虫病是由利什曼原虫引起的一种疾病,通过沙蝇叮咬传播给人类,该疾病主要发生热带和亚热带地区。
阿普斯特适应症:活动性银屑病关节炎
阿普斯特的临床应用还在继续开发,日后可能应用于类风湿性关节炎、Crohn病、溃疡性结肠炎等多个适应症的治疗。据FDA声明,作为上市后要求,生产商将通过一项妊娠注册研究评估该药物对妊娠女性的暴露效应。
4月
阿必鲁泰适应症:2型糖尿病
阿必鲁泰属于胰高血糖素样肽-1受体激动剂。每周1次皮下注射剂阿必鲁泰,结合饮食和锻炼,可改善2型糖尿病患者的血糖控制情况。
ramucirumab适应症:晚期胃癌或胃食管结合部腺癌
ramucirumab是特异性阻断血管内皮生长因子受体2及下游血管生成相关通路的人源化单克隆抗体。ramucirumab被批准用于治疗化疗失败的胃癌或胃食管连接处腺癌。
siltuximab适应症:罕见病多中心型巨大淋巴结增生症
该病亦称Castleman病,属原因未明的反应性淋巴结病之一,临床较为少见。该病症主要发生在成年人身上,由于某种类型的白细胞过度生产导致淋巴结肿大,该病可能削弱免疫系统,使之难以对抗感染。患者通常出现夜间盗汗,发烧,体重下降以及虚弱等症状。
色瑞替尼适应症:晚期非小细胞肺癌
色瑞替尼是一种间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂,阻断促进癌细胞发生蛋白,适用于接受克唑替尼治疗后发生转移的ALK-阳性NSCLC患者的治疗。克唑替尼是先前唯一被批准的ALK酪氨酸激酶抑制剂。
5月
沃拉帕沙适应症:心脏病、中风等心血管疾病
沃拉帕沙是一种首创的蛋白酶激活受体1拮抗剂,可以抑制血凝凝块的形成。PAR-1是一种可被凝血酶激活的受体,而凝血酶是一种有效的血小板激活剂。沃拉帕沙能够抑制血小板上PAR-1受体,从而抑制凝血酶诱导的血小板聚集。
vedolizumab适应症:中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎
该药物是一种可注射的单克隆抗体,适用于那些对一种或者多种常规治疗不应答的患者。
达巴万星适应症:急性细菌性皮肤和皮肤结构感染
达巴万星是首个也是唯一一个获批用于ABSSSI治疗的双剂量方案的静脉注射抗生素。它属于第二代、半合成脂糖肽,可将一个亲脂性侧链加入到一种增强的糖肽主链。该药在体外对多种革兰氏阳性菌及其他链球菌种细菌均表现出杀菌活性,将用于治疗革兰氏阳性菌导致的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。
6月
磷酸泰地唑胺适应症:急性细菌性皮肤和皮肤组织感染
磷酸泰地唑胺获批具体的目标是由革兰氏阳性细菌引起的感染,包括:金黄色葡萄球菌、酿脓链球菌、无乳链球菌、咽峡炎链球菌群以及粪肠球菌。
efinaconazole适应症:灰指甲
该药是首个外用三唑类抗真菌药物。灰指甲是一种发生在人指甲上的传染性疾病的俗称,是由一大类称做病原真菌的微生物感染引起,该病目前治疗不足,很大程度上是由于现有治疗药物的局限性。
7月
Belinostat适应症:侵袭性非霍奇金淋巴瘤
这是自2009年以来第三种获准用于这一罕见的NHL治疗型的药物。另外两种药物分别是2009年批准的叶酸类似物代谢抑制剂普拉曲沙注射剂,以及2011年批准的组蛋白去乙酰化酶抑制剂罗米地辛。该药适用于至少接受过一种治疗的PTCL患者。
Tavaborole适应症:趾甲真菌感染
Tavaborole是首个用于治疗趾甲感染的氧硼戊环类抗真菌药物。Tavaborole未来还有望用于手指甲感染。
idelalisib适应症:复发性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤和小淋巴细胞性淋巴瘤
idelalisib为口服激酶抑制剂,和利妥昔单抗联合治疗复发性CLL,作为单药治疗复发性滤泡B细胞FL和复发性SLL。FDA对后两个适应症授予加速审批,要求患者之前至少接受过两次全身治疗。
olodaterol适应症:慢性阻塞性肺病
该药是一种吸入性长效β-肾上腺素受体激动剂,有助于肺气道周围肌肉保持松弛而预防疾病症状。
8月
empagliflozin适应症:2型糖尿病
empagliflozin是一种钠糖共转运蛋白2抑制剂,可阻断肾脏对葡萄糖的重吸收,增加葡萄糖排泄,降低血糖水平。该药每日一次口服。
oritavancin适应症:急性细菌性皮肤和皮肤结构感染
该药是FDA批准用于ABSSSIs治疗的首个和唯一一种单剂量治疗方案的抗生素。
suvorexant适应症:睡眠障碍
新型催眠药物suvorexant是首个获批的食欲素受体拮抗剂,它通过阻断神经肽食欲素A和B与食欲素受体的结合,从而抑制神经元对唤醒系统的激活作用。
聚乙二醇干扰素β-1a适应症:复发性多发性硬化症
聚乙二醇干扰素β-1a在干扰素β基础上经过了结构改良,延长药物半衰期,从而在不影响疗效的情况下,减少给药频率。具体给药方案为皮下注射聚乙二醇干扰素β-1a,两周一次。
eliglustat适应症:1型戈谢病
该药用于长期治疗1型戈谢病成年患者。
9月
pembrolizumab适应症:晚期或不可切除黑色素瘤
pembrolizumab是FDA批准的首只人程序性死亡受体-1类药物。
naloxegol适应症:阿片诱发性便秘
naloxegol属于作用于外周的阿片受体拮抗剂,用来减轻成年慢性非癌性疼痛患者的阿片类药物便秘影响。
dulaglutide适应症:2型糖尿病
该药物为一周一次皮下注射剂,是一种胰高血糖素样肽-1受体激动剂。
10月
sofosbuvir/ledipasvir适应症:基因1型的丙型肝炎感染
该复方制剂取名为Harvoni。它是第一个批准用于治疗基因I型HCV感染,且不需要联合注射药物干扰素或利巴韦林的全口服抗丙肝方案。
netupitant/palonosetronhydrochloride适应症:癌症化疗患者的恶心及呕吐
其复方制剂名为Akynzeo。palonosetronhydrochloride于2008年获得批准,用于预防癌症化疗开始之后急性期产生的恶心和呕吐。netupitant是一种新药,用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期恶心和呕吐。
sulfurhexafluoridelipid-typeamicrosPHeres适应症:超声波心动图左心室浑浊
该药用于超声心动图图像难以辨认,改善左心室心内膜边界划界。
nintedanib和pirfenidone适应症:特发性肺纤维化
这两款新药均获得FDA快速审批、优先审批、突破性药物和孤儿药四种地位。
12月
blinatumomab适应症:染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病
免疫疗法具有独特的作用机制,特别是blinatumomab,对于白血病患者疗效较好。FDA曾主动与赞助商协商对药物进行突破性疗法指定,以促进这一新型药物的批准。
finafloxacin适应症:急性外耳道炎
finafloxacin属于FDA批准的最新氟喹诺酮类抗菌类药物,用于治疗由绿脓杆菌和金黄色葡萄球菌引起的急性外耳道炎。
ceftolozane/他唑巴坦适应症:复杂腹内感染和复杂性尿路感染
ceftolozane含有头孢菌素抗菌药物ceftolozane和β-内酰胺酶抑制剂他唑巴坦的组合产品。
olaparib适应症:有缺陷的BRCA基因晚期卵巢癌治疗
olaparib是聚ADP-核糖聚合酶抑制剂,参与修复受损的DNA。批准olaparib的同时,FDA还批准了同伴诊断测试产品BRACAnalysis
CDx。
ombitasvir/paritaprevir/dasabuvir适应症:基因1型慢性丙型肝炎病毒感染,包括晚期肝硬化
这款组合产品名为ViekiraPak,它包含的三种新药ombitasvir,paritaprevir和dasabuvir协同抑制HCV的增长。还包含以前批准的药物利托那韦,用于增加paritaprevir的血液水平。
帕拉米韦适应症:流感感染
帕拉米韦是流感病毒神经氨酸苷酶抑制剂,神经氨酸苷酶是从感染细胞的病毒颗粒释放的酶。神经氨酸酶抑制剂是常用于治疗流感感染的药物。帕拉米韦是第一只批准用于静脉内给药的神经氨酸酶抑制剂。
nivolumab适应症:晚期黑色素瘤
nivolumab是pembrolizumab以外,今年FDA加速审批的另一只PD-1药物,用于用于其它药物无效而不可切除或转移性黑素瘤治疗